生長(zhǎng)激素治療矮小癥是一線的用藥，生長(zhǎng)激素缺乏性矮小癥一旦確診，首選生長(zhǎng)激素治療，可以有效的提高患者生長(zhǎng)的速率，改善成年的身高，生長(zhǎng)激素有種屬的特異性，動(dòng)物的生長(zhǎng)激素對(duì)人是沒有效果的，而人類的生長(zhǎng)激素價(jià)格是非常昂貴的。所以說要嚴(yán)格掌握它的適應(yīng)癥，是用于骨骺端上沒有閉合對(duì)生長(zhǎng)激素有反應(yīng)的這部分患者。
患兒治療的時(shí)候年齡越小它的療效也越好，完全性的矮小癥它比部分性地矮小癥效果要更顯著一些，推薦地劑量是每次每千克體重0.1個(gè)單位，皮下注射就可以，每周注射三次，當(dāng)然也有每次每千克體重0.05個(gè)單位，每天一次，晚間注射更效果更好些，也是更符合生理性的，如果六個(gè)月內(nèi)生長(zhǎng)速度不到5厘米劑量可以加倍，總劑量一般不超過每天每千克體重0.2個(gè)單位，一般第一年地時(shí)候效果是比較好的，年生長(zhǎng)地速度可以從小于3厘米增加到10到15厘米，療程取決于最終高度是不是接近正常，以及骨骺有沒有閉合。
